Cứ 5 năm một lần, các quan chức hàng đầu của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm lại đóng cửa để đàm phán các điều khoản về ngân sách cốt lõi – khoảng 3 tỷ đô la trong năm nay.
Nhưng FDA không đồng tình với các thành viên Quốc hội hoặc với các quan chức Nhà Trắng. Thay vào đó, đó là hàng chục cuộc họp với đại diện của các công ty dược phẩm khổng lồ có sản phẩm mà cơ quan quản lý. Các cuộc đàm phán là một phần của chương trình “phí sử dụng” trong đó các công ty thuốc, thiết bị và công nghệ sinh học thanh toán cho cơ quan một phần để tìm kiếm sự chấp thuận của sản phẩm. Các khoản phí đã tăng vọt kể từ khi chương trình bắt đầu cách đây ba thập kỷ và hiện chiếm gần một nửa ngân sách của FDA và tài trợ cho 6.500 việc làm tại cơ quan này.
Chỉ riêng nguồn tài trợ cho ngành dược phẩm đã trở nên chi phối đến mức năm ngoái, nó đã chiếm 3/4 – tương đương 1,1 tỷ USD – trong ngân sách bộ phận dược phẩm của cơ quan.
Thông tin chi tiết của chương trình đang được tranh luận tại Quốc hội với thời hạn cuối cùng là ngày 30 tháng 9 để được ủy quyền lại. Cơ quan vận động hành lang dược phẩm mạnh mẽ cho biết vai trò của mình trong việc tài trợ cho cơ quan đã giúp đẩy nhanh việc phê duyệt các loại thuốc cứu sinh ra thị trường bằng cách cung cấp cho cơ quan các nguồn lực để thực hiện công việc. Nhưng những người ủng hộ bệnh nhân và bác sĩ nói rằng các thỏa thuận đã cho phép ngành công nghiệp làm suy yếu quy trình phê duyệt nhằm đảm bảo rằng thuốc an toàn và hiệu quả.
Tiến sĩ Joseph Ross, một giáo sư tại Trường Y Yale, người đã nghiên cứu các chính sách của FDA, cho biết: “Đó giống như một món hời của ma quỷ, bởi vì nó biến điều này thành mọi thứ- chu kỳ năm năm vào FDA về cơ bản yêu cầu ngành công nghiệp, ‘Chúng ta có thể làm gì để đảm bảo số tiền này?’ ”
Trong những tuần gần đây, dự luật phí người dùng tại Quốc hội đã trở nên khó khăn bởi các điều khoản bổ sung, bao gồm cả nỗ lực nhằm Tốc độ phê duyệt thuốc gốc có thể cắt giảm lợi nhuận của các công ty lớn và làm cho thuốc ít đắt hơn đối với người tiêu dùng và công ty bảo hiểm. Một thượng nghị sĩ chủ chốt của Đảng Cộng hòa và vận động hành lang dược phẩm lớn đã phản đối điều khoản đó.
Các phiên bản của các dự luật tại Hạ viện và Thượng viện cũng bao gồm một loạt các đề xuất bổ sung yêu cầu kiểm tra hàng năm đối với các nhà sản xuất sữa công thức cho trẻ em và tăng cường giám sát mỹ phẩm, xét nghiệm chẩn đoán, thực phẩm chức năng và bao bì thực phẩm.
Những biện pháp đó có thể không tồn tại sau khi mặc cả cuối cùng về việc ủy quyền lại chương trình tại Quốc hội, nơi các ngành công nghiệp thuốc và thiết bị chi hàng trăm triệu cho việc vận động hành lang và đóng góp cho chiến dịch. Thượng nghị sĩ Richard Burr, đảng viên Cộng hòa của Bắc Carolina và là thành viên hàng đầu của ủy ban Thượng viện chính giám sát cơ quan này, phản đối việc sửa đổi sẽ cho phép FDA giúp các nhà sản xuất thuốc thông thường tái tạo một loại thuốc không có bằng sáng chế với các chi tiết cụ thể về thành phần, điều mà trong nhiều năm đã có. có xu hướng là một trò chơi đoán.
Văn phòng Ngân sách Quốc hội ước tính rằng biện pháp thuốc chung có thể tiết kiệm cho người đóng thuế 546 triệu đô la trong 10 năm bằng cách đẩy nhanh các phiên bản đó ra thị trường. Nhưng ông Burr lập luận rằng nó sẽ cản trở sự đổi mới và phản đối một sửa đổi khác hạn chế tính độc quyền của ma túy, ông đã bỏ phiếu chống lại dự luật vào tháng Sáu. Vào tháng 7, anh ấy đã giới thiệu một hóa đơn phí người dùng được loại bỏ để thiết lập lại các cuộc đàm phán.
Thượng nghị sĩ Patty Murray, đảng viên Dân chủ của Washington và là chủ tịch ủy ban Thượng viện giám sát FDA, đã đưa ra một tuyên bố hôm thứ Tư nhấn mạnh tính cấp thiết của thời điểm này.
Bà Murray nói: “Ở mọi giai đoạn trong quy trình này, tôi tập trung vào bệnh nhân – và đảm bảo FDA làm việc cho các gia đình, chứ không phải lợi nhuận của các công ty dược phẩm. “Chúng ta tuyệt đối không thể để Quốc hội không hành động buộc FDA phải gửi phiếu hồng. Nhưng chúng tôi cũng không thể, và tôi sẽ không ngừng thúc đẩy loại hình cải cách mà các gia đình cần thấy từ ngành công nghiệp ma túy và cơ quan quan trọng này. “
Trong các phiên điều trần của ủy ban vào mùa hè này, các thượng nghị sĩ đã tranh luận về giá trị của chương trình thu phí người dùng.
Thượng nghị sĩ Bernie Sanders, một người độc lập của Vermont và là một nhà phê bình lâu năm về ngành công nghiệp dược phẩm, cho rằng xu hướng tính giá “cao ngất ngưởng” của các công ty dược phẩm có liên quan đến vai trò quan trọng của họ trong việc tài trợ và thúc đẩy các mục tiêu chính sách của bộ phận dược phẩm của FDA.
“Vì vậy, theo một nghĩa nào đó, ngành công nghiệp đang tự điều chỉnh,” ông Sanders nói trong phiên điều trần ngày 14/6 của Ủy ban Y tế, Giáo dục, Lao động & Lương hưu của Thượng viện. “Có thể có ý nghĩa với ai đó – nhưng không có ý nghĩa với tôi.”
Ông Burr, một người bảo thủ tập trung vào kinh doanh, phàn nàn rằng chương trình này tạo gánh nặng cho các công ty trong việc đàm phán với cơ quan về mức phí mà ông dự đoán sẽ còn tăng cao hơn. Ông cũng phàn nàn về việc chi phí cao của chương trình hạn chế cơ hội cho các doanh nghiệp nhỏ; phí áp dụng thuốc mới là 1,5 triệu đến 3,1 triệu đô la.
“Trong một thế giới hoàn hảo, tôi hy vọng tất cả chúng ta sẽ ở đây vận động hành lang rằng sẽ không có bất kỳ ai trả phí sử dụng cho FDA,” ông nói trong phiên điều trần. Cuối cùng, Nhà Trắng và Quốc hội có tiếng nói cuối cùng về các ưu tiên của cơ quan này.
Ngay cả Tiến sĩ Robert Califf, ủy viên FDA, cũng thừa nhận trong một cuộc họp báo vào mùa hè này rằng chương trình này không lý tưởng. “Về mặt triết lý, tôi ước người đóng thuế trả cho tất cả FDA và không phải trả phí sử dụng,” anh nói.
Một phát ngôn viên của FDA cho biết chính sách của cơ quan cấm các quan chức bình luận về luật đang chờ xử lý.
Chương trình thu phí người dùng bắt nguồn từ năm 1992, khi các nhà hoạt động phòng chống AIDS thúc ép FDA đẩy nhanh việc phê duyệt thuốc. Khoảng một thập kỷ sau, ma túy di chuyển qua đường ống nhanh hơn, trung bình khoảng 10 tháng so với khoảng 19 tháng.
Trong những năm qua, phạm vi và kinh phí của chương trình đã tăng lên. “Báo cáo hiệu suất” hàng năm trình bày chi tiết những nỗ lực của FDA trong việc đưa ra quyết định nhanh chóng, tổ chức các cuộc họp định kỳ với các công ty dược phẩm và phê duyệt các sản phẩm theo lộ trình nhanh chóng.
Phí sử dụng đã được bổ sung cho các thiết bị y tế, thuốc gốc và sinh học, bao gồm vắc xin và liệu pháp gen. (Bộ phận thuốc lá và 1.200 nhân viên của nó được tài trợ hoàn toàn bằng phí sử dụng, mặc dù ngành công nghiệp này không nói về cách chi tiêu đô la.) Đến năm 2012, các công ty thuốc chiếm một nửa ngân sách bộ phận dược phẩm của FDA, thông qua phí cho thuốc mới. đơn và thanh toán hàng năm cho các loại thuốc đã được phê duyệt.
Tiến sĩ Aaron Mitchell, một nhà nghiên cứu và ung thư tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering, gần đây đã viết rằng những thay đổi về chính sách của chương trình thu phí đã “ưu ái ngành công nghiệp thông qua việc giảm các tiêu chuẩn quy định, rút ngắn thời gian phê duyệt và tăng cường sự tham gia của ngành vào việc ra quyết định của FDA”.
Ông nói rằng ông rất ngạc nhiên khi các cuộc đàm phán về phí sử dụng vào năm 1997 đã dẫn đến việc giảm số thử nghiệm lâm sàng để phê duyệt thuốc xuống còn một, từ tiêu chuẩn lâu năm là hai thử nghiệm. Ông cho biết điều đáng chú ý là luật phí sử dụng năm 2012 cho phép “thử nghiệm lâm sàng ít hơn, nhỏ hơn hoặc ngắn hơn” đối với các liệu pháp điều trị các tình trạng đe dọa tính mạng.
Tiến sĩ Mitchell nói: “Bạn càng gấp rút phê duyệt và càng ít bằng chứng lâm sàng mà bạn cần,” Tiến sĩ Mitchell nói, “khả năng bạn bỏ sót điều gì đó càng lớn” có thể gây hại cho bệnh nhân.
Một số phê duyệt thuốc của FDA dựa trên bằng chứng không chắc chắn đã gây ra nhiều tranh cãi. Medicare từ chối thanh toán thông thường cho Aduhelm thuốc chữa bệnh Alzheimer, với lý do có rất ít bằng chứng về lợi ích và rủi ro an toàn nghiêm trọng. Một phê duyệt khác về một loại thuốc điều trị bệnh cơ chết người – trước sự phản đối của các chuyên gia cơ quan – đã thu hút sự xem xét kỹ lưỡng khi các công ty bảo hiểm từ chối trả tiền cho nó, gọi liệu pháp này là “điều tra”. Cơ quan đã ban hành những phê duyệt đó với điều kiện nghiên cứu sâu hơn chứng minh lợi ích, mặc dù những đánh giá như vậy mất nhiều năm để hoàn thành.
Về phần mình, FDA cho biết quy trình thu phí người dùng đã trao cho cơ quan này quyền cải thiện sức khỏe cộng đồng bằng cách mở rộng giám sát các nhà sản xuất thuốc nước ngoài, cho phép bán máy trợ thính không cần kê đơn và giám sát tình trạng thiếu thuốc.
Tiến sĩ Peter Marks, giám đốc bộ phận vắc xin và liệu pháp gen của cơ quan, đã nói với một hội đồng của Thượng viện vào tháng Tư rằng quy trình thu phí sử dụng đã “cách mạng hóa” quy trình phê duyệt thuốc của FDA.
Tiến sĩ Marks nói: “Không phải nói quá khi nói rằng có nhiều người cùng chúng tôi ngày nay sẽ không ở đây nếu không có chương trình, chương trình đã định hình lại đáng kể việc phát triển và phê duyệt thuốc ở Hoa Kỳ.
Những người làm chứng từ các nhóm ngành PhRMA, AdvaMed và BIO, đại diện cho ngành công nghệ sinh học, đã ghi nhận giá trị của chương trình trong việc đảm bảo FDA có đội ngũ nhân viên và công nghệ để xem xét ngày càng nhiều các liệu pháp tế bào và gen thay đổi nhanh chóng, các thiết bị y tế mới và hiếm- các liệu pháp điều trị bệnh. Các nhà sản xuất nghiên cứu dược phẩm của Mỹ, được gọi là PhRMA, đã gọi chương trình này là một “thành công” và cho biết khoản tài trợ đã khiến FDA trở thành nhà lãnh đạo toàn cầu trong việc phê duyệt 3/4 loại thuốc mới trước bất kỳ quốc gia nào khác.
Sự phát triển của chương trình “phản ánh sự đổi mới mạnh mẽ và khả năng tiếp cận kịp thời với các loại thuốc an toàn và hiệu quả cần thiết cho một FDA có nhân viên và tài trợ thích hợp,” Priscilla VanderVeer, Phó chủ tịch phụ trách các vấn đề công của PhRMA, cho biết trong một tuyên bố.
Scott Whitaker, chủ tịch của AdvaMed, đại diện cho các nhà sản xuất thiết bị y tế, cho biết: “Đó là một ví dụ tuyệt vời về sự hợp tác công và tư có ý nghĩa để mang lại cho bệnh nhân những sản phẩm mà họ cần.
Tốc độ phê duyệt thường có vẻ quá vội vàng đối với Tiến sĩ Sanket Dhruva, một bác sĩ tim mạch và một trợ lý giáo sư y khoa tại Đại học California, San Francisco. Một thiết bị trợ tim mà anh ấy gặp phải gần đây đã được phê duyệt sau khi một nghiên cứu theo dõi bệnh nhân chỉ trong 30 ngày và không đưa ra so sánh với phương pháp điều trị tiêu chuẩn. Ông nói rằng không đủ thông tin để ông sử dụng thiết bị trên những bệnh nhân mà mình điều trị.
Nói chung, ông nói rằng các bác sĩ có thể kiếm được nhiều tiền hơn bằng cách áp dụng các công nghệ mới nhất và các bệnh viện thích quảng cáo chúng, mặc dù bằng chứng rõ ràng về tính an toàn và hiệu quả thường thiếu.
Tiến sĩ Dhruva nói: “Những gì chúng ta đang diễn ra là cường điệu.
Tiến sĩ Mitchell bày tỏ lo ngại rằng các loại thuốc điều trị ung thư mới đã được phê duyệt bằng cách sử dụng các thử nghiệm so sánh phương pháp điều trị mới với giả dược, một phương pháp mà FDA hướng dẫn cho là phi đạo đức, thay vì thử nghiệm chúng theo các liệu pháp tiêu chuẩn. Điều đó khiến anh không chắc liệu những loại thuốc mới dành cho bệnh nhân ung thư mà anh điều trị có tốt hơn những loại cũ hay không.
Tiến sĩ Reshma Ramachandran, đồng giám đốc của Yale Collaboration for Research Integrity and Transparency, nói rằng các bác sĩ không được đào tạo để sàng lọc hồ sơ FDA để xem xét kỹ lưỡng chất lượng của các nghiên cứu dẫn đến phê duyệt. Nhiều người cũng không nhận ra áp lực mà ngành công nghiệp dược phẩm gây ra cho FDA trong việc đáp ứng thời hạn quyết định phê duyệt.
Tiến sĩ Ramachandran, người đã theo dõi quy trình tính phí người dùng và làm chứng cho Quốc hội về Bác sĩ cho Hoa Kỳ, cho biết: “Và đó có vẻ như là số liệu sai để quan tâm. “Nó nên là: ‘Bệnh nhân có khỏe mạnh hơn không? Bệnh nhân có an toàn không? ‘ Và đó có vẻ như là một suy nghĩ sau đó ”.
Chu kỳ thương lượng mới nhất về phí sử dụng thuốc theo toa bao gồm khoảng 100 cuộc họp giữa FDA và đại diện công ty dược phẩm và sáu cuộc họp với các nhóm như của Tiến sĩ Ramachandran.
Những lo ngại bày tỏ về sự mất cân bằng tiếp cận – mà các ngành công nghiệp thuốc và thiết bị có tác động vượt trội so với các nhóm bệnh nhân và những người ủng hộ lợi ích công – đã dẫn đến những lời kêu gọi Quốc hội tìm cách tài trợ đầy đủ cho cơ quan thông qua thuế bán hàng hoặc bằng sự chiếm đoạt của liên bang.
Trong khi ít người nhận thấy sự thay đổi đó là có thể xảy ra, Tiến sĩ Mikkael Sekeres, cựu cố vấn ung thư của FDA hiện là giáo sư y khoa tại Đại học Miami, nói rằng FDA nên phù hợp với tốc độ phê duyệt nhanh chóng của mình với một hệ thống có thể xác định các vấn đề giống như một cách nhanh chóng.
Tiến sĩ Sekeres, người gần đây đã viết một cuốn sách về FDA cho biết: “Họ không có cơ chế tốt để theo dõi tác dụng phụ của những loại thuốc này khi chúng được đưa ra thị trường. tốt nhất là nó nên được để đảm bảo sự an toàn của công chúng. “
